A génterápia folyamatosan fejlődő speciális kezelési eljárás. Módszere a be­tegségért felelős hiányzó gén pótlása, a genetikai információ átíródását gátló tényezők kiiktatása, a kórosan működő gén kiütése, és különféle gén­szerkesztési eljárások. A közlemény a neurodegeneratív és neuromuscularis betegségek génterápiás lehetőségeit ismerteti.

Az FDA gyorsítottan értékeli a globális fázis II-III DYSTANCE 51 vizsgálatban elemzett, a Duchenne-féle izomdisztrófia kezelésére kifejlesztett szuvodirszen hatóanyagú készítményt.

A molekuláris medicina egyik perspektivikus területét képviselő oligonukleotid-terápia rövid, szintetikus nukleinsavakat alkalmaz specifikus gé­nek, illetve fehérjék működésének befolyásolására. Az összefoglaló a ma már gyakorlati eredményeket is felmutató, de sikertörténetnek még nem tekint­hető tudományterület jelenlegi helyzetét és jövőbeli lehetőségeit mutatja be.